Tecelra (afamitresgene autoleucel), sarkoma sinovial metastatikoa duten helduen tratamendurako terapia genikoa, FDAk onartu du . Baimena hainbat zentrotan egindako entsegu kliniko ireki batean egindako segurtasunaren eta eraginkortasunaren ebaluazioan oinarritu da. FDAk onartutako lehen T zelulen hartzaileen (TCR) gene-terapia da.
IV dosi bakar gisa administratua, Tecelra pazientearen T zelulez osatutako T zelulen immunoterapia autologo bat da, eta sarkoma sinobialean minbizi-zelulek adierazitako MAGE-A4 antigenoa helburu duen TCR bat adierazteko eraldatutakoa da.
Goragalea, oka, nekea, infekzioak, sukarra, idorreria, arnasa gutxitzea, sabeleko mina, bihotzekoa ez den bularreko mina, gosea gutxitzea, bihotz taupadak azkarrak, bizkarreko mina, hipotentsioa, beherakoa eta hantura dira tratamendu honekin lotutako erreakzio kaltegarri ohikoenak. Pazienteak sistema immunologikoaren erantzun agresibo mota arriskutsua izan dezake eta zelula-eragile immuneari lotutako neurotoxikotasun sindromea (ICANS) ere izan dezake. Hori dela eta, tratamendu hau jasotzen duten pazienteei jarraipena egin behar zaie eta ez gidatzeko edo jarduera arriskutsurik egiteko gomendatzen zaie Tecelra hartu eta gutxienez lau asteetan.
Sarkoma sinoviala minbizi mota arraroa da, non zelula gaiztoak garatu eta tumore bat osatzen duten ehun bigunetan. Gorputzeko atal askotan gerta daiteke, ohikoena muturretan garatzea. Baliteke bizitza arriskuan jartzea eta eragin suntsitzailea izatea pertsonengan. Urtero, sarkoma sinovialak 1,000 pertsona ingururi eragiten die AEBetan eta gehienetan 30 urte edo gutxiagoko gizonezko helduengan gertatzen da.
Tratamenduak normalean tumorea kentzeko kirurgia dakar eta erradioterapia eta/edo kimioterapia ere izan ditzake. Tecelra onartzeak aukera berri bat eskaintzen die tratamendu aukera mugatuak izaten dituzten kaltetutako pertsonei.
Tecelra-ren onespena Adaptimmune, LLCri eman zaio.
***
References:
- FDAk Sarkoma sinobiala metastasia duten helduak tratatzeko lehen terapia genetikoa onartzen du. 02ko abuztuaren 2024an argitaratua. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
***
, a gene therapy for the treatment of adults with metastatic synovial sarcoma has been approved by the FDA. The approval was based on assessment of safety and effectiveness in a multicentre, open-label clinical trial. It is the first FDA-approved T cell receptor (TCR) gene therapy.){kind=link}