RNA teknologiak bere balioa frogatu du duela gutxi BNT162b2 (Pfizer/BioNTech-en) eta mRNA-1273 (Modernaren) COVID-19ren aurkako mRNA txertoen garapenean. Animalia-ereduko RNA kodetzailea degradatzean oinarrituta, zientzialari frantsesek Charcot-Marie-Tooth-en tratamendurako estrategia eta kontzeptu froga indartsu baten berri eman dute. gaixotasuna, hanken eta eskuen paralisi progresiboa eragiten duen herentziazko gaixotasun neurologiko ohikoena.
1990ean, ikertzaileek lehenengo aldiz frogatu zuten zuzeneko injekzio hori mRNA saguaren muskuluak muskulu-zeluletan kodetutako proteina adieraztea ekarri zuen. Horrek geneetan oinarritutako garapenerako aukera ireki zuen txerto eta terapeutikoak.
COVID-19 pandemiak aurkeztu gabeko egoerak, mRNAn oinarritutako larrialdietarako erabiltzeko baimena (EUA) arrakastatsua izan zuen. txerto BNT162b2 (eta Pfizer/BioNTech) eta mRNA-1273 (of modernoa) COVID-19aren aurka. Bi hauek txerto RNA teknologian oinarritutako paper garrantzitsua izan dute pertsonak COVID-19aren sintoma larrietatik babesteko.
RNA teknologian oinarritutako COVID-19aren arrakasta txerto zientzian eta medikuntzan mugarritzat hartu zen, komunitate zientifikoak eta farmazia-industriak ia hiru hamarkada daramatzaten potentzial handiko medikuntza-teknologia baten merezimendua frogatu baitzuen. Beharrezko bultzada eman zion RNA teknologian oinarritutako terapeutikoen esplorazioari.
Charcot-Marie Tooth gaixotasuna herentzia neurologiko ohikoena da gaixotasuna. Nerbio periferikoak kaltetuta daude eta horrek hanken eta eskuen paralisi progresiboa dakar. Gaixotasuna PMP22 izeneko proteina espezifiko baten gehiegizko adierazpenaren ondorioz sortzen da. Gaixotasun honen aurkako tratamendurik ez dago orain arte.
Frantziako CNRS, INSERM, AP-HP eta Paris-Saclay eta Paris unibertsitateetako zientzialariek PMP22 proteinaren ARN kodetzailea degradatu eta murriztean oinarritutako terapia baten garapenaren berri eman dute duela gutxi. Horretarako, beste siRNA (interferentzia RNA txikia) molekula bat erabili zuten RNA PMP22 proteina kodetzen du.
Ikertzaileek aurkitu zuten gaixotasunaren saguen ereduan siRNA (interferentzia RNA txikia) injekzioak PMP22 proteinaren maila normaltasunera murriztu zuela eta muskuluaren lokomozioa eta indarra berreskuratu zituela. Azterketa histologikoek mielina-zorroen birsorkuntza eta funtzioa berreskuratzea agerian utzi dute. Emaitza positiboek hiru aste iraun zuten, eta siRNA-ren injekzio berrituak berreskuratze funtzional osoa ekarri zuen.
helburua aztertzeko esanguratsua da neuropatia periferiko hereditarioen tratamendurako estrategia indartsua iradokitzen baitu. Ematen du kontzeptuaren froga RNA teknologiaren aplikazioan oinarritutako doitasun-medikuntza berri baterako geneen gehiegizko adierazpena zuzentzeko RNA interferentziaren bidez.
Hala ere, gaixoaren benetako tratamendua bide luzea da oraindik entsegu klinikoen ondoz ondoko faseek erregulatzaileei segurtasun- eta eraginkortasun-emaitza egokiak eman arte.
***
Sources:
- Prasad U., 2020. COVID-19 mRNA txertoa: Zientzian mugarri bat eta medikuntzan joko-aldaketa. Europako zientifikoa. 29ko abenduaren 2020an argitaratua. Hemen eskuragarri https://www.scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- Prentsa-oharra – Inserm Prentsa Aretoa – Charcot-Marie Tooth gaixotasuna: % 100 Frantziako RNAn oinarritutako berrikuntza terapeutikoa. Esteka: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Squalenoyl siRNA PMP22 nanopartikulak Charcot-Marie-Tooth motako 1. A. Commun Biol 4, 317 (2021) gaixotasunaren sagu ereduak tratatzeko eraginkorrak dira. https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
 and mRNA-1273 (of Moderna)){kind=link}