RNA teknologiak bere balioa frogatu du duela gutxi COVID-19aren aurkako BNT162b2 (Pfizer/BioNTech-ena) eta mRNA-1273 (Moderna-rena) mRNA txertoen garapenean. Animalia-ereduan kodetze-RNA degradazioan oinarrituta, frantziar zientzialariek Charcot-Marie-Tooth gaixotasuna tratatzeko estrategia indartsu bat eta kontzeptuaren froga jakinarazi dituzte ; gaixotasuna da hanken eta eskuen paralisi progresiboa eragiten duen gaixotasun neurologiko hereditario ohikoena.
1990ean, ikertzaileek lehen aldiz frogatu zuten mRNA saguaren giharretan zuzenean injektatzeak kodetutako proteina gihar-zeluletan adierazten zuela. Horrek geneetan oinarritutako txertoak eta terapiak garatzeko aukera ireki zuen.
COVID-19 pandemiak aurkeztutako egoera ezezagunak COVID-19aren aurkako mRNA-oinarritutako BNT162b2 ( Pfizer /BioNTech-ena) eta mRNA-1273 ( Moderna- rena) txertoen garapen arrakastatsua eta larrialdiko erabilera baimena (EUA) lortzea ekarri zuen. RNA teknologian oinarritutako bi txerto hauek zeregin garrantzitsua izan dute pertsonak COVID-19aren sintoma larrien aurka babesteko.
RNA teknologian oinarritutako COVID-19 txertoen arrakasta mugarri bat izan zen zientzian eta medikuntzan, zientzia komunitateak eta industria farmazeutikoak ia hiru hamarkadatan zehar bilatzen ari diren potentzial handiko teknologia mediko baten balioa frogatu baitzuen. RNA teknologian oinarritutako terapien ikerketari bultzada beharrezkoa eman zion.
Charcot-Marie Tooth gaixotasuna gaixotasun neurologiko hereditario ohikoena da . Nerbio periferikoak kaltetzen dira, eta horrek hanken eta eskuen paralisi progresiboa eragiten du. Gaixotasuna PMP22 izeneko proteina espezifiko baten gehiegizko adierazpenaren ondorioz gertatzen da. Orain arte ez dago gaixotasun honen aurkako tratamendurik.
Frantziako CNRS, INSERM, AP-HP eta Paris-Saclay eta Parisko unibertsitateetako zientzialariek PMP22 proteina kodetzen duen RNA degradatzean eta murriztean oinarritutako terapia baten garapenaren berri eman berri dute. Horretarako, PMP22 proteina kodetzen duen RNA oztopatzen duen beste siRNA (RNA txiki interferentzial) molekula bat erabili dute.
Ikertzaileek aurkitu zuten gaixotasunaren saguen ereduan siRNA (interferentzia RNA txikia) injekzioak PMP22 proteinaren maila normaltasunera murriztu zuela eta muskuluaren lokomozioa eta indarra berreskuratu zituela. Azterketa histologikoek mielina-zorroen birsorkuntza eta funtzioa berreskuratzea agerian utzi dute. Emaitza positiboek hiru aste iraun zuten, eta siRNA-ren injekzio berrituak berreskuratze funtzional osoa ekarri zuen.
Ikerketa hau esanguratsua da, neuropatia periferiko hereditarioak tratatzeko estrategia indartsu bat iradokitzen duelako. RNA teknologiaren aplikazioan oinarritutako medikuntza zehatz berri baten kontzeptuaren froga eskaintzen du , RNA interferentzialaren bidez geneen gehiegizko adierazpena zuzentzeko.
Hala ere, gaixoaren benetako tratamendua bide luzea da oraindik entsegu klinikoen ondoz ondoko faseek erregulatzaileei segurtasun- eta eraginkortasun-emaitza egokiak eman arte.
***
Sources:
- Prasad U., 2020. COVID-19 mRNA txertoa: Zientzian mugarri bat eta medikuntzan joko-aldaketa. Europako zientifikoa. 29ko abenduaren 2020an argitaratua. Hemen eskuragarri http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- Prentsa-oharra – Inserm Prentsa Aretoa – Charcot-Marie Tooth gaixotasuna: % 100 Frantziako RNAn oinarritutako berrikuntza terapeutikoa. Esteka: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Boutary, S., Caillaud, M., El Madani, M. et al. Squalenoyl siRNA PMP22 nanopartikulak Charcot-Marie-Tooth motako 1. A. Commun Biol 4, 317 (2021) gaixotasunaren sagu ereduak tratatzeko eraginkorrak dira. https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
 and mRNA-1273 (of Moderna)){kind=link}