Qfitlia (Fitusiran), hemofiliarako siRNAn oinarritutako tratamendu berri batek FDAren onespena jaso du. It da RNA interferentzia txikia (siRNA) oinarritutako terapeutikoa dela Antitrombina (AT) eta ehun faktorearen bide inhibitzailea (TFPI) bezalako antikoagulatzaile naturalak oztopatzea. Gibeleko AT mRNArekin lotzen da eta AT itzulpena blokeatzen du, horrela antitronbina murrizten du eta tronbinaren sorrera hobetzea. Larruazalpeko injekzio gisa administratzen da bi hilabetean behin hasita. Injekzioen dosia eta maiztasuna INNOVANCE Antithrombin diagnostiko osagarriaren bidez doitzen dira, antitrombinaren jarduera xede-tartean ziurtatzen duena. Dosi finkoa ez da onartzen. Tratamendu berria esanguratsua da pazienteentzat, dauden beste aukera batzuk baino maizago administratzen delako.
Qfitlia (fitusiran) AEBetan (28eko martxoaren 2025an) ohiko profilaxirako onartua izan da, A hemofilia edo B hemofilia duten helduen eta 12 urtetik gorako haurrengan eta XNUMX urtetik gorako haurrengan, VIII edo IX faktore inhibitzaileekin (antigorputz neutralizatzaileak) edo gabe. Tratamendu berria esanguratsua da, lehendik dauden beste aukerak baino maizago (bi hilabetean behin hasita) ematen delako.
Hemofilian odoljario-nahasteak koagulazio-faktoreen desegokitasunagatik sortzen dira. A hemofilia VIII koagulazio-faktorearen (FVIII) gabeziaren ondorioz sortzen da, eta B hemofilia IX faktorearen (FIX) maila baxuaren ondorioz gertatzen da. XI.faktore funtzionalaren falta da C hemofiliaren erantzule. Baldintza hauek komertzialki prestatutako koagulazio-faktorea edo faktore ez den produktu bat infusatuz tratatzen dira falta den faktorearen ordezko funtzional gisa.
Octocog alfa (Advate), VIII koagulazio faktorearen 'genetikoki ingeniaritza den DNAren teknologia erabiliz' bertsioa dena, normalean A hemofiliaren prebentziorako nahiz eskaerarako tratamendurako erabiltzen da. B hemofiliarako, nonacog alfa (BeneFix) koagulazio faktorearen ingeniaritza-bertsio bat da normalean erabiltzen da.
Hympavzi (marstacimab-hncq) AEBetan (11ko urriaren 2024n) eta EBn (19ko irailaren 2024an) onartu zen A hemofilia edo B hemofilia duten pertsonen odoljario-pasarteak prebenitzeko sendagai berri gisa. Giza antigorputz monoklonal bat da, odol-fase naturala saihesten duena. inhibitzailea” eta bere antikoagulazio-jarduera murrizten du, tronbina-kopurua handituz. Hau da B hemofiliarako lehen tratamendua, faktore gabekoa eta astean behin.
Beste antigorputz monoklonal bat, Concizumab (Alhemo), AEBetan (20ko abenduaren 2024an) eta EBn (16ko abenduaren 2024an) onartu zen hemofilia-atalak prebenitzeko VIII faktorea duten A hemofilia edo IX faktorearen inhibitzaileak dituzten B hemofilia duten pazienteetan. Hemofiliako gaixo batzuek odoljarioaren nahastearen tratamendurako "koagulazio faktorearen sendagaiak" hartzen dituzten zenbait antigorputzak garatzen dituzte (koagulazio faktorearen sendagaien aurkakoak). Eratutako antigorputzak "koagulazio-faktoreen sendagaien" ekintza inhibitzen du, eraginkorrak ez baitira. Concizumab (Alhemo), larruazalpeko injekzio gisa egunero administratzen dena, ohiko koagulazio faktoreen eguneroko injekzio bidez tolerantzia immunea eraginez tratatu izan den egoera hau tratatzeko da.
Mpavzi (marstacimab-hncq) eta Concizumab (Alhemo) antigorputz monoklonalak diren bitartean, Qfitlia (fitusiran) tratamendu berria RNA interferentzia txiki bat (siRNA) oinarritutako terapeutikoa da, antikoagulatzaile naturalak oztopatzen dituena, hala nola antitrombina (AT) eta ehun faktorearen bide inhibitzailea (TFPI). Gibeleko AT mRNArekin lotzen da eta AT itzulpena blokeatzen du, horrela antitronbina murrizten du eta tronbinaren sorrera hobetzen du.
Qfitlia (fitusiran) larruazalpeko injekzio gisa administratzen da bi hilabetean behin hasita.
Injekzioen dosia eta maiztasuna INNOVANCE Antithrombin diagnostiko osagarriaren bidez doitzen dira, antitrombinaren jarduera xede-tartean ziurtatzen duena. Dosi finkoa ez da onartzen. Hori gorabehera, tratamendu berria garrantzitsua da pazienteentzat, dauden beste aukera batzuk baino maizago administratzen delako.
***
References:
- FDAren berri-oharra - FDAk A edo B hemofiliarako tratamendu berria onartzen du, faktore inhibitzaileekin edo gabe. 28eko martxoaren 2025an argitaratua. Hemen eskuragarri https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
***
Artikulu erlazionatuak:
- Concizumab (Alhemo) Inhibitzaileekin A edo B hemofiliarako (29 abenduaren 2024)
- Hympavzi (marstacimab): Hemofiliarako tratamendu berria (12 urriaren 2024)
***
, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}