Zelula ama mesenkimalak (MSC) terapia: FDAk Ryoncil onartzen du 

Ryoncil-ek injerto-kontrako ostalariaren gaixotasun akutua (SR-aGVHD) tratatzeko onartu da, hartzailearen zelula ama akastunak odol-minbizi mota jakin batzuetan hartzaileen zelula ama akastunak ordezkatzeko egiten den odol-zelula-transplantearen ondorioz bizia arriskuan dagoen gaixotasuna tratatzeko. , odol-nahasteak edo immunitate-sistemaren nahasteak. Horrek Ryoncil FDAk onartutako lehen MSC (Mesenchymal Stem Cell) terapia bihurtzen du. Ryoncil-ek gizaki heldu osasuntsuen emaileen hezur-muinetik isolatutako MSCak ditu, beste hainbat zelula motatan bereiz daitezkeenak. Estroma-zelula mesenkimalen (MSC) zain barneko infusioek biziraupen onurak eskaintzen dituzte.  

2024ko abenduaren 18an, FDAk Ryoncil (remestemcel-L-rknd) onartu zuen, 2 hilabete edo gehiagoko haurrengan txertoaren aurkako gaixotasun akutua (SR-aGVHD) esteroideei erresistentea den hezur-muinetik eratorritako zelula estromal mesenkimalen (MSC) terapia alogenikoa (emailearena). Horrek Ryoncil FDAk onartutako lehen MSC (zelula ama mesenkimalen) terapia bihurtzen du.

Ryoncil-ek gizaki heldu osasuntsuen emaileen hezur-muinetik isolatutako MSCak ditu, beste hainbat zelula motatan bereiz daitezkeenak.  

Injertoaren aurkako ostalariaren gaixotasun akutua (SR-aGVHD) esteroideekiko erregogorra den gaixotasuna larria eta bizitza arriskuan jartzen duena da, osasun-ondorio handiak eta zabalak izan ditzakeena, besteak beste, organo anitzetan kalteak, bizi-kalitatea murriztea eta kaltetutako pertsonen heriotza-arriskua. gaixoak. Hau zelula ama hematopoietiko alogenikoen (odolaren) transplantearen (allo-HSCT) konplikazio gisa gerta daiteke.   

Allo-HSCT-n, paziente batek zelula am hematopoietikoak jasotzen ditu emaile osasuntsu batengandik bere zelula amak ordezkatzeko eta odol-zelula berriak sortzeko, askotan odol-minbizi mota, odol-nahasmendu edo sistema immune-nahaste batzuen tratamenduaren barruan egiten den prozedura. 

Ryoncil-en onespena bere segurtasunaren eta eraginkortasunaren ebaluazioaren ondoren, alo-HSCT jasan zuten SR-aGVHD duten 54 parte-hartzaile pediatriko beso bakarreko eta zentro anitzeko ikerketa batean. Parte-hartzaileek guztira Ryoncil-en zortzi infusio jaso zituzten astean bitan lau astez jarraian. Eraginkortasunaren ebaluazioa Ryoncil hasi eta 28 egun igaro ondoren tratamenduaren erantzunaren tasan eta iraupenean oinarritzen zen batez ere. 

Allo-HSCTren ondoren SR-aGVHDren beste saiakuntza batean, MSC eta basiliximab (transplanteen errefusa ekiditeko erabiltzen den antigorputz monoklonal bat) konbinazio batek erantzun osoa (CR) tasa askoz ere hobea dakarrela basiliximab bakarrik baino.

Entsegu klinikoetan ikusi da estroma zelula mesenkimalen (MSC) IV infusioek biziraupenerako onurak ematen dituztela. 

*** 

References:  

1. FDAren berri-oharra - FDAk Estroma Zelula Mesenkimalaren Lehen Terapia onartzen du esteroide-erregogorrak diren injerto-kontrako ostalariaren gaixotasun akutua tratatzeko. 18ko abenduaren 2024an argitaratua. Hemen eskuragarri https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Estroma-zelula mesenkimalek eta basiliximab-ek injerto-kontrako ostalariaren gaixotasun akutuaren erantzuna hobetzen dute bigarren lerroko terapia gisa: entsegu multizentro, ausazko eta kontrolatua. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Bi urteko segurtasun-emaitzak iPS zeluletatik eratorritako zelula estromal mesenkimalen esteroideekiko erresistenteak diren injertoen aurkako ostalariaren gaixotasun akutuan. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

***