Erresuma Batuan onartu zuten Alzheimerren gaixotasun goiztiarrako lecanemab, baina EBn ezezkoa 

Antigorputz monoklonalak (mAbs) lecanemab eta donanemab Alzheimer gaixotasun goiztiarraren tratamendurako onartu dira Erresuma Batuan eta AEBetan, hurrenez hurren, eta lecanemab merkaturatzeko baimena ukatu diote EBn, saiakuntza klinikoetako segurtasun eta eraginkortasun datu "desegokigarriak" direla eta. NICE, Erresuma Batuko erakunde publikoak osasun-teknologia berrien frogak ebaluatzeaz arduratzen den zergadunarentzat balioa bermatzeko, uste du lecanemab-en onurak txikiegiak direla NHSrako kostua justifikatzeko. Emandakoa, Alzheimerra Oroimenaren gainbehera progresiboa duen nahaste neuroendekapenezko ohikoa da eta mundu osoan 4 urtetik gorako pertsonen % 60 inguru kaltetuta daude (Mendebaldeko Europan % 5.4 eta Ipar Amerikan % 6.4). kaltetutako pertsonen bizi-kalitatea (QoL) hobetzeko itxaropena.  

22ko abuztuaren 2024an, Erresuma Batuko sendagaiak eta osasun-produktuen erregulazio-agentziak (MHRA) lecanemab onartu zuen lehen faseetan erabiltzeko. Alzheimerra (AD). Hau da Erresuma Batuan erabiltzeko baimendutako Alzheimer gaixotasunaren aurkako lehen tratamendua.  

Lecanemab antigorputz monoklonal bat da (mAb). Alzheimer gaixotasunaren sintomak okertzea atzeratzen du beta amiloideari erantsiz garuneko plakak murrizteko. Entsegu klinikoetan gaixotasunaren progresioa moteltzeko eraginkortasunaren froga batzuk erakutsi ditu.  

Hala ere, Osasunerako eta Arreta Bikaintasunerako Institutu Nazionalak (NICE), zergadunarentzat balioa bermatzeko osasun-teknologia berrien frogak ebaluatzeko ardura duen erakunde publikoak, uste du lecanemab-en onurak txikiegiak direla NHSren kostua justifikatzeko.  

Osasun Zerbitzu Nazionala (NHS) zerga orokorretik finantzatutako sistema unibertsala da. Osasun-zerbitzuak eskaintzen dizkie guztiei, doako entrega-puntuan osasun-laguntzaren beharraren arabera (eta ez ordainketa egiteko gaitasunaren arabera). NICEk kostu-eraginkortasunaren azterketa (CEA) egiten du tratamendu berri baterako eta NHSrako jarraibide klinikoak eskaintzen ditu. Tratamendu berri baten onurak kostua justifikatzeko nahikoa izan behar du NHSn onartu aurretik. NICE-ren gomendio zirriborroa lecanemab-i buruz (hau da, "Alzheimerraren tratamendu berriaren lecanemab-aren onurak txikiegiak dira NHSrako kostua justifikatzeko") esan nahi du lecanemab ez dela eskuragarri egongo NHSko pazienteentzat. Hala ere, paziente pribatuek lecanemab tratamendua erabil dezakete arreta poltsikotik ordainduta.  

Lehenago, 25ko uztailaren 2024ean, Europako Sendagaien Agentziak (EMA) Leqembi (substantzia aktiboa: lecanemab) merkaturatzeko baimena ukatu zuen. Alzheimerra. EMAk segurtasunari eta eraginkortasunari buruzko kezkak zituen. Orokorrean, agentziak aurkitu zuen tratamenduaren onurak ez direla nahikoa arriskuak gainditzeko, horregatik uko egitea. 5ko abuztuaren 2024ean bezala, Leqembiren enpresak ezezko irizpena berriro aztertzea eskatu du.  

AEBetan, Kisunla (donanemab-azbt; lecanemab bezala, donanemab ere garuneko amiloideari lotzen zaion eta sintomak murrizten dituen antigorputz monoklonal bat da) 02ko uztailaren 2024an Alzheimer gaixotasuna tratatzeko onartu zen. Arinak dituzten pazienteentzat dago adierazita. narriadura kognitiboa edo dementzia arina etapa Alzheimerra.  

Alzheimer gaixotasuna ohiko nahaste neuroendekapenezko bat da, eta memoriaren gainbehera progresiboa da. Pentsatzeko, ikasteko eta antolatzeko gaitasunak bezalako funtzio kognitiboak eragiten dituzte. Mundu osoan 4 urtetik gorako pertsonen % 60 inguru kaltetuta daude. Mendebaldeko Europan eta Ipar Amerikan prebalentzia % 5.4 eta % 6.4koa da hurrenez hurren. Bi antigorputz monoklonalak, Lecanemab Erresuma Batuan eta donanemab AEBetan, Alzheimer gaixotasun goiztiarraren tratamendurako aukera eta itxaropena eskaintzen die kaltetutako pertsonen bizi-kalitatea (QoL) hobetzeko. Nahiz eta eraginkortasunaren froga "batzuk" hasiera ongi etorria da.    

*** 

References:  

1. van Dyck, CH et al. Lecanemab Alzheimer gaixotasun goiztiarrean. N. Ingl. J. Med. 388, 9–21 (2023). DOI: https://doi.org/10.1056/NEJMoa2212948  

2. MHRA. Prentsa-oharra - Lecanemab-ek Alzheimer gaixotasunaren hasierako faseetan dauden paziente helduentzat lizentziatua. 22ko abuztuaren 2024an argitaratua. Hemen eskuragarri https://www.gov.uk/government/news/lecanemab-licensed-for-adult-patients-in-the-early-stages-of-alzheimers-disease  

3. POLITA. Berriak - Alzheimerraren tratamendu berriaren lecanemab-aren onurak txikiegiak dira NHSrako kostua justifikatzeko. 22ko abuztuaren 2024an argitaratua. Hemen eskuragarri https://www.nice.org.uk/news/articles/benefits-of-new-alzheimer-s-treatment-lecanemab-are-too-small-to-justify-the-cost-to-the-nhs  

4. Sendagaien Europako Agentzia. Leqembi. Eguneraketa 5ko abuztuaren 2024etik aurrera. Hemen eskuragarri https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/leqembi  

5. FDAk Alzheimer gaixotasuna duten helduentzako tratamendua onartzen du https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-adults-alzheimers-disease 

6. KISUNLA (donanemab-azbt) injekzioa, zain barneko erabilerarako AEBetako hasierako onespena: 2024 https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761248s000lbl.pdf  

7. Espay AJ, Kepp KP, Herrup K. Lecanemab eta Donanemab Alzheimer gaixotasunaren aurkako terapia gisa: datuen ikuspegi ilustratua. eNeuro. 2024 uztailak 1;11(7):ENEURO.0319-23.2024. DOI: https://doi.org/10.1523/ENEURO.0319-23.2024  

***