Erresuma Batuan onartu zuten Alzheimerren gaixotasun goiztiarrako lecanemab, baina EBn ezezkoa 

Lecanemab eta donanemab antigorputz monoklonalak (mAbs) Alzheimer gaixotasun goiztiarra tratatzeko onartu dira Erresuma Batuan eta AEBn, hurrenez hurren, eta lecanemab-i merkaturatzeko baimena ukatu zaio EBn, entsegu klinikoetatik lortutako segurtasun eta eraginkortasun datu "asegarriak" ez direlako ikusita. NICEk, zergadunentzako balioa bermatzeko osasun-teknologia berrien ebidentzia ebaluatzeaz arduratzen den Erresuma Batuko erakunde publikoak, uste du lecanemab-en onurak txikiegiak direla NHSrentzako kostua justifikatzeko. Alzheimer gaixotasuna memoriaren gainbehera progresiboak ezaugarritzen duen neuroendekapenezko nahasmendu ohikoa dela eta mundu osoko 60 urtetik gorako pertsonen % 4 inguru kaltetuta dagoela kontuan hartuta (% 5.4 Mendebaldeko Europan eta % 6.4 Ipar Amerikan), Alzheimer gaixotasun goiztiarra tratatzeko bi antigorputz monoklonalen onarpenak kaltetutako pertsonen bizi-kalitatea (QoL) hobetzeko itxaropena eskaintzen du.

2024ko abuztuaren 22an, Erresuma Batuko Medikamentuen eta Osasun Produktuen Arautze Agentziak (MHRA) lecanemab onartu zuen Alzheimer gaixotasunaren (AD) hasierako faseetan erabiltzeko . Erresuma Batuan erabiltzeko baimendutako lehen Alzheimer gaixotasunaren tratamendua da hau.

Lecanemab antigorputz monoklonal bat da (mAb). Alzheimer gaixotasunaren sintomak okertzea atzeratzen du beta amiloideari erantsiz garuneko plakak murrizteko. Entsegu klinikoetan gaixotasunaren progresioa moteltzeko eraginkortasunaren froga batzuk erakutsi ditu.  

Hala ere, Osasunerako eta Arreta Bikaintasunerako Institutu Nazionalak (NICE), zergadunarentzat balioa bermatzeko osasun-teknologia berrien frogak ebaluatzeko ardura duen erakunde publikoak, uste du lecanemab-en onurak txikiegiak direla NHSren kostua justifikatzeko.  

Osasun Zerbitzu Nazionala (NHS) zerga orokorren bidez finantzatutako sistema unibertsala da. Osasun zerbitzuak guztiei eskaintzen dizkie, doan ematen diren unean, osasun-beharren arabera (eta ez ordainketa egiteko gaitasunaren arabera). NICEk kostu-eraginkortasunaren analisia (CEA) egiten du tratamendu berri baterako eta jarraibide klinikoak ematen dizkio NHSri. Tratamendu berri baten onurak nahikoa onak izan behar dira kostua justifikatzeko NHSn onartu aurretik. NICEren lecanemab-i buruzko gomendioaren zirriborroak (hau da, "Alzheimerraren tratamendu berriaren lecanemab-aren onurak txikiegiak dira NHSrentzako kostua justifikatzeko" ) inplikatzen du lecanemab ez dela NHSko pazienteentzat eskuragarri egongo. Hala ere, paziente pribatuek lecanemab tratamendua jaso dezakete arreta poltsikotik ordainduta.

2024ko uztailaren 25ean, Europako Medikamentuen Agentziak (EMA) ukatu egin zuen Leqembi (substantzia aktiboa: lecanemab) merkaturatzeko baimena Alzheimer gaixotasuna tratatzeko . EMAk kezkak zituen bai segurtasunari bai eraginkortasunari buruz. Oro har, agentziak ikusi zuen tratamenduaren onurak ez zirela arriskuak gainditzeko bezain handiak, beraz, ukoa eman zuen. 2024ko abuztuaren 5ean, Leqembiren enpresak uko-irizpena berriro aztertzeko eskatu zuen.

AEBetan, Kisunla (donanemab-azbt; lecanemab bezala, donanemab ere garuneko amiloideei lotzen zaien eta sintomak murrizten dituen antigorputz monoklonal bat da) Alzheimer gaixotasuna tratatzeko onartu zen 2024ko uztailaren 02an. Alzheimer gaixotasunaren narriadura kognitibo arina edo dementzia arina duten pazienteentzat adierazita dago.

Alzheimer gaixotasuna ohiko nahaste neuroendekapenezko bat da, eta memoriaren gainbehera progresiboa da. Pentsatzeko, ikasteko eta antolatzeko gaitasunak bezalako funtzio kognitiboak eragiten dituzte. Mundu osoan 4 urtetik gorako pertsonen % 60 inguru kaltetuta daude. Mendebaldeko Europan eta Ipar Amerikan prebalentzia % 5.4 eta % 6.4koa da hurrenez hurren. Bi antigorputz monoklonalak, Lecanemab Erresuma Batuan eta donanemab AEBetan, Alzheimer gaixotasun goiztiarraren tratamendurako aukera eta itxaropena eskaintzen die kaltetutako pertsonen bizi-kalitatea (QoL) hobetzeko. Nahiz eta eraginkortasunaren froga "batzuk" hasiera ongi etorria da.    

*** 

References:  

1. van Dyck, CH et al. Lecanemab Alzheimer gaixotasun goiztiarrean. N. Ingl. J. Med. 388, 9–21 (2023). DOI: https://doi.org/10.1056/NEJMoa2212948  

2. MHRA. Prentsa-oharra - Lecanemab-ek Alzheimer gaixotasunaren hasierako faseetan dauden paziente helduentzat lizentziatua. 22ko abuztuaren 2024an argitaratua. Hemen eskuragarri https://www.gov.uk/government/news/lecanemab-licensed-for-adult-patients-in-the-early-stages-of-alzheimers-disease  

3. POLITA. Berriak - Alzheimerraren tratamendu berriaren lecanemab-aren onurak txikiegiak dira NHSrako kostua justifikatzeko. 22ko abuztuaren 2024an argitaratua. Hemen eskuragarri https://www.nice.org.uk/news/articles/benefits-of-new-alzheimer-s-treatment-lecanemab-are-too-small-to-justify-the-cost-to-the-nhs  

4. Sendagaien Europako Agentzia. Leqembi. Eguneraketa 5ko abuztuaren 2024etik aurrera. Hemen eskuragarri https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/leqembi  

5. FDAk Alzheimer gaixotasuna duten helduentzako tratamendua onartzen du https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-adults-alzheimers-disease 

6. KISUNLA (donanemab-azbt) injekzioa, zain barneko erabilerarako AEBetako hasierako onespena: 2024 https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761248s000lbl.pdf  

7. Espay AJ, Kepp KP, Herrup K. Lecanemab eta Donanemab Alzheimer gaixotasunaren aurkako terapia gisa: datuen ikuspegi ilustratua. eNeuro. 2024 uztailak 1;11(7):ENEURO.0319-23.2024. DOI: https://doi.org/10.1523/ENEURO.0319-23.2024  

***