Tecelra (afamitresgene autoleucel), sarkoma sinobiala metastasia duten helduen tratamendu gene-terapia onartu du. FDA. Onarpena entsegu kliniko multizentral eta ireki batean segurtasunaren eta eraginkortasunaren ebaluazioan oinarritzen zen. FDAk onartutako lehen T zelulen hartzailea (TCR) da. gene terapia.
IV dosi bakar gisa administratua, Tecelra pazientearen T zelulez osatutako T zelulen immunoterapia autologo bat da, eta sarkoma sinobialean minbizi-zelulek adierazitako MAGE-A4 antigenoa helburu duen TCR bat adierazteko eraldatutakoa da.
Goragalea, oka, nekea, infekzioak, sukarra, idorreria, arnasa gutxitzea, sabeleko mina, bihotzekoa ez den bularreko mina, gosea gutxitzea, bihotz taupadak azkarrak, bizkarreko mina, hipotentsioa, beherakoa eta hantura dira tratamendu honekin lotutako erreakzio kaltegarri ohikoenak. Pazienteak sistema immunologikoaren erantzun agresibo mota arriskutsua izan dezake eta zelula-eragile immuneari lotutako neurotoxikotasun sindromea (ICANS) ere izan dezake. Hori dela eta, tratamendu hau jasotzen duten pazienteei jarraipena egin behar zaie eta ez gidatzeko edo jarduera arriskutsurik egiteko gomendatzen zaie Tecelra hartu eta gutxienez lau asteetan.
Sarkoma sinobiala forma arraroa da minbizia bertan zelula gaiztoak garatu eta ehun bigunetan tumore bat eratzen dute. Gorputzeko atal askotan gerta daiteke, gehienetan muturretan garatuz. Bizitza arriskuan jar dezakeen minbizia da eta eragin ikaragarria du pertsonengan. Urtero, sarkoma sinobialak 1,000 pertsona inguru eragiten ditu AEBetan eta gehienetan 30 urtetik gorako gizonezko helduetan gertatzen da.
Tratamenduak normalean tumorea kentzeko kirurgia dakar eta erradioterapia eta/edo kimioterapia ere izan ditzake. Tecelra onartzeak aukera berri bat eskaintzen die tratamendu aukera mugatuak izaten dituzten kaltetutako pertsonei.
Tecelra-ren onespena Adaptimmune, LLCri eman zaio.
***
References:
- FDAk Sarkoma sinobiala metastasia duten helduak tratatzeko lehen terapia genetikoa onartzen du. 02ko abuztuaren 2024an argitaratua. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-metastatic-synovial-sarcoma
***
, a gene therapy for the treatment of adults with metastatic synovial sarcoma has been approved by the FDA. The approval was based on assessment of safety and effectiveness in a multicentre, open-label clinical trial. It is the first FDA-approved T cell receptor (TCR) gene therapy.){kind=link}