Concizumab (Alhemo) Inhibitzaileekin A edo B hemofiliarako

Concizumab (izen komertziala, Alhemo), antigorputz monoklonal bat onartu zuen FDAk 20ko abenduaren 2024an hemofilia-atalak prebenitzeko VIII faktorearen inhibitzaileak dituzten A hemofilia edo IX faktorearen inhibitzaileak dituzten B hemofilia duten pazienteetan. Sendagaien Europako Agentziak (EMA) onespena jaso zuen duela egun batzuk 16ko abenduaren 2024an indikazio berdinetarako.  

Hemofiliako gaixo batzuek odoljarioaren nahastearen tratamendurako "koagulazio faktorearen sendagaiak" hartzen dituzten zenbait antigorputzak garatzen dituzte (koagulazio faktorearen sendagaien aurkakoak). Eratutako antigorputzak "koagulazio-faktoreen sendagaien" ekintza inhibitzen dute, eraginkorrak ez baitira. Egoera hau gaur egun koagulazio-faktoreen eguneroko injekzio bidez tolerantzia immunea eraginez tratatzen da. Concizumab (Alhemo) onartzeak tratamendu alternatibo bat eskaintzen die horrelako pazienteei.  

Concizumab egunero administratzen da larruazalpeko injekzio gisa.  

Alhemoren onespena bere segurtasunaren eta eraginkortasunaren ebaluazioan oinarritu zen, nazio anitzeko, zentro anitzeko, etiketa irekiko 3. faseko entsegu kliniko batean. Saiakeran, urteko odoljario-tasak (ABR) % 86 murriztu ziren Alhemo tratamendu-taldearentzat profilaxirik gabeko taldearekin alderatuta.  

Hemofilian odoljario-nahasteak koagulazio-faktoreen desegokitasunagatik sortzen dira. A hemofilia VIII koagulazio faktorearen gabeziaren ondorioz sortzen da, eta B hemofilia IX faktorearen maila baxuengatik gertatzen da. XI.faktore funtzionalaren falta da C hemofiliaren erantzule. Baldintza hauek komertzialki prestatutako koagulazio-faktorea edo faktore ez den produktu bat infusatuz tratatzen dira falta den faktorearen ordezko funtzional gisa.  

Octocog alfa (Advate), VIII koagulazio faktorearen 'genetikoki ingeniaritza den DNAren teknologia erabiliz' bertsioa dena, normalean A hemofiliaren prebentziorako nahiz eskaerarako tratamendurako erabiltzen da. B hemofiliarako, nonacog alfa (BeneFix) koagulazio faktorearen ingeniaritza-bertsio bat da normalean erabiltzen da.  

Hympavzi (marstacimab-hncq), "ehun-faktoreen bide inhibitzailea" helburu duen giza antigorputz monoklonal bat A hemofilia edo B hemofilia duten pertsonen odoljario-pasoak prebenitzeko sendagai berri gisa onartu zen duela gutxi.   

*** 

References:  

1. FDAk sendagaiak onartzen ditu odoljario-pasarteen maiztasuna prebenitzeko edo murrizteko, inhibitzaileak dituzten A hemofilia edo B hemofilia inhibitzaileak dituzten pazienteentzat. 20ko abenduaren 2024an argitaratua. Hemen eskuragarri https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or 

2. EMA. Alhemo - Concizumab. Eskuragarri https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm  

3. NHS. Hemofiliaren tratamendua. Hemen eskuragarri https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/ 

4. CDC. Hemofiliaren tratamendua. Hemen eskuragarri  https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html 

Lotutako artikulua 

• Hympavzi (marstacimab): Hemofiliarako tratamendu berria. Europako zientifikoa. 12ko urriaren 2024an argitaratua. Hemen eskuragarri https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/ 

***