Asciminib (Scemblix) fase kronikoan (CP) Philadelphia kromosoma positiboa duten leuzemia mieloide kronikoa (Ph+ CML) diagnostikatu berri duten paziente helduentzat onartu da. Onarpen bizkortua eman zuen FDA 29 urriaren 2024 orrian.
Lehenago, FDAk asciminib onartu zuen 2021eko urrian eta hurrengoan EMA 2022ko abuztuan, fase kronikoan Ph+ CML duten helduen tratamendurako (CML-CP), aurretik ≥ 2 TKIrekin tratatutakoak, eta Ph+ CML-CP duten helduen tratamendurako, T315I mutazioa duten helduen tratamendurako.
Droga entsegu klinikoan zegoen bere eraginkortasuna eta segurtasuna ebaluatzeko CML duten lehen lerroko, ondorengo lerroko eta pediatriako pazienteetan.
CML duten diagnostikatu berri diren pertsonen onarpen berria entseguaren eraginkortasun eta segurtasun datuetan oinarritzen da. ASC4FIRST (NCT04971226) saiakuntzan diagnostikatu berri den Ph+ CMLrako asciminibaren eraginkortasuna ebaluatu zen, 405 paziente ausazko (1:1) asciminib edo ikertzaileek aukeratutako tirosina kinasaren inhibitzaileak (IS-TKI) jasotzeko. Eraginkortasunaren emaitza-neurri nagusia erantzun molekular handia (MMR) tasa izan zen 48 astetan. Kontrako erreakzio ohikoenak (≥% 20) izan ziren muskulo-eskeletoko mina, rash, nekea, goiko arnasbideetako infekzioa, buruko mina, sabeleko mina eta beherakoa eta laborategiko anomalia ohikoenak (≥% 40) CPn Ph+ CML diagnostikatu berri duten pazienteetan. linfozitoen kopurua jaitsi zen, leukozitoen kopurua jaitsi zen, plaketen kopurua jaitsi zen, neutrofiloen zenbaketa jaitsi zen eta kaltzioaren jaitsiera zuzendu ziren.
Asciminib tirosina kinasaren inhibitzailea (TKI) da. BCR-ABL1 fusio-proteinaren ABL1 kinasaren jarduera inhibitzen du eta horrek CML ugaltzeko eragile gisa balio du CML duten gizabanako gehienetan. BCR-ABL1 proteinaren myristoyl poltsikoan lotzen da eta konformazio inaktibo batean blokeatzen du.
***
References:
- Prentsa-oharra - FDAk onarpen bizkortua ematen dio asciminibari diagnostikatu berri den leuzemia mieloide kronikorako. 29ko urriaren 2024an argitaratua. Hemen eskuragarri https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: Lehen onespena. Drogas 82, 219–226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
 has been approved for adult patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+ CML) in chronic phase (CP). The accelerated approval was granted by the FDA on 29 October 2024.){kind=link}