Asciminib (Scemblix) onartu da fase kronikoan (CP) Filadelfia kromosoma positiboa duen leuzemia mieloide kronikoa (Ph+ CML) diagnostikatu berri duten helduentzako. FDAk baimen bizkortua eman zuen 2024ko urriaren 29an.
Aurretik, FDAk 2021eko urrian eta EMAk 2022ko abuztuan onartu zuen asciminib fase kronikoan Ph+ CML (CML-CP) duten helduen tratamendurako, aurretik ≥ 2 TKIrekin tratatutakoak, eta T315I mutazioa duten Ph+ CML-CP duten helduen tratamendurako.
Droga entsegu klinikoan zegoen bere eraginkortasuna eta segurtasuna ebaluatzeko CML duten lehen lerroko, ondorengo lerroko eta pediatriako pazienteetan.
CML duten diagnostikatu berri diren pertsonen onarpen berria entseguaren eraginkortasun eta segurtasun datuetan oinarritzen da. ASC4FIRST (NCT04971226) saiakuntzan diagnostikatu berri den Ph+ CMLrako asciminibaren eraginkortasuna ebaluatu zen, 405 paziente ausazko (1:1) asciminib edo ikertzaileek aukeratutako tirosina kinasaren inhibitzaileak (IS-TKI) jasotzeko. Eraginkortasunaren emaitza-neurri nagusia erantzun molekular handia (MMR) tasa izan zen 48 astetan. Kontrako erreakzio ohikoenak (≥% 20) izan ziren muskulo-eskeletoko mina, rash, nekea, goiko arnasbideetako infekzioa, buruko mina, sabeleko mina eta beherakoa eta laborategiko anomalia ohikoenak (≥% 40) CPn Ph+ CML diagnostikatu berri duten pazienteetan. linfozitoen kopurua jaitsi zen, leukozitoen kopurua jaitsi zen, plaketen kopurua jaitsi zen, neutrofiloen zenbaketa jaitsi zen eta kaltzioaren jaitsiera zuzendu ziren.
Asciminib tirosina kinasaren inhibitzailea (TKI) da. BCR-ABL1 fusio-proteinaren ABL1 kinasaren jarduera inhibitzen du eta horrek CML ugaltzeko eragile gisa balio du CML duten gizabanako gehienetan. BCR-ABL1 proteinaren myristoyl poltsikoan lotzen da eta konformazio inaktibo batean blokeatzen du.
***
References:
- Prentsa-oharra - FDAk onarpen bizkortua ematen dio asciminibari diagnostikatu berri den leuzemia mieloide kronikorako. 29ko urriaren 2024an argitaratua. Hemen eskuragarri https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: Lehen onespena. Drogas 82, 219–226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
 has been approved for adult patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+ CML) in chronic phase (CP). The accelerated approval was granted by the FDA on 29 October 2024.){kind=link}